La Consejería de Sanidad de Castilla y León deniega el tratamiento a una niña afectada con el síndrome de Sly

A pesar de que Ultragenyx decidió ceder el medicamento de forma gratuita, nadie en la comunidad quiere hacerse cargo de administrárselo

Hace aproximadamente 6 años, la compañía Ultragenyx puso en marcha el ensayo clínico de un medicamento de reemplazo enzimático para esta enfermedad. La empresa estuvo buscando candidatos para realizarles un estudio y determinar si cumplían los criterios de inclusión para formar parte del ensayo clínico. Estos candidatos se buscaron por todo el mundo ya que existen muy pocos afectados. En España, por ejemplo, sólo hay 5 casos. Uno de ellos es una niña que vive en Valladolid.

La niña entró en el ensayo clínico pero tiene que ir de Valladolid al Hospital Virgen del Rocío de Sevilla cada semana para que le administren el tratamiento. La compañía suministra el tratamiento hasta que se apruebe la comercialización del medicamento y se determine un precio. El mes de febrero de 2019 es cuando se suministra la última dosis del ensayo, puesto que ya se ha aprobado la comercialización del medicamento en España. En el resto de países se ha aprobado el medicamento con precio, menos en España, que se aprueba el uso del medicamento sin precio.

Actualmente, y a pesar de que la compañía ha decidido ceder el medicamento de forma gratuita, nadie en Castilla y León quiere hacerse cargo de administrarle el tratamiento. Desde la Consejería de Sanidad se le respondió a la familia que se marcharan a vivir a Sevilla, ya que era allí donde se le suministraba el tratamiento hasta ahora.

MP5, asociación de pacientes afectados por Mucopolisacaridosis, ha asegurado también que los médicos que la tratan han solicitado formalmente que se le administre el tratamiento a la niña pero no han obtenido respuesta.

La asociación también ha afirmado que “la situación es muy preocupante pues la niña lleva un mes y medio sin tratamiento (a pesar de que la compañía se lo suministra sin coste) porque el Gobierno de Castilla y León no toma la decisión de donde se le administra el tratamiento”.

La enfermedad MPS VII (o síndrome de Sly), no tiene cura en la actualidad. A parte del tratamiento sintomático, los tratamientos específicos sólo se han probado en modelos animales.

“Lo cierto es que la noticia de la denegación del tratamiento de la niña por parte de la Consejería desanidad de la Junta de Castilla y León es especialmente desafortunada ya que justamente el 28 de febrero coincidió con el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Y este año 2019 es el declarado como Internacional de las Enfermedades raras. La niña tiene un tratamiento gratuito que en su comunidad no le quieren administrar”, concluye la asociación.

 

 

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